近日，網上一則消息稱，“治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥諾西那生鈉注射液，在中國市場上一針能賣70萬元人民幣，而在澳大利亞只賣41澳元（折合成人民幣約205元）。”之后，有媒體發表了《200多元一針進口藥賣70萬，何其狠也》的評論，一時成為輿論焦點。

之后，國家醫保局也做出回應稱，諾西那生鈉注射液本來就是由市場自行定價的，所以該藥在每個國家的價格存在一定出入。自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關藥企業談判，但是“因藥物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄”。

國家醫保局給出了希望，但是，天價救命藥被納入了醫保之后，是不是萬事大吉了呢？或者說，被納入醫保是不是讓救命藥讓人用得起的唯一出路？這還是得從長計議。

脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性疾病，在新生兒中發病率為六千分之一到萬分之一。一般而言，治療病情較為嚴重的SMA患者，第一年需要注射6針諾西那生鈉注射液，第二年開始每年需要注射3針。因治療費用十分高昂，不少患者家屬寄希望于醫療保障制度。

那么，諾西那生鈉注射液納入醫保可行嗎？我們不妨以當前醫保基金收支情況、SMA的發病率及治療相關費用，進行可行性評估。

據測算，我國現在有3萬至5萬名SMA患者，其中病情較為嚴重的1型SMA患者約占45%。假定我國SMA患者為4萬人，則病情嚴重的患者數為1.8萬人。1.8萬人每人每年注射3針諾西那生鈉注射液，且由醫保負擔90%的費用，則需醫保基金因此承擔費用為340.2億，占2019年全國基本醫保基金總支出（20854億元）的1.63％。而從國際經驗觀察，一般而言，罕見病醫療總費用占全國醫療保障基金的比率不高于1.5%。

據國家衛健委披露，我國罕見病患者超過2000萬（實際可能遠超2000萬）。罕見病發展中心《中國罕見病藥物可及性報告（2019）》指出罕見病患者治療費用年度自付上限不宜超過8萬元。若假定罕見病患者為2000萬且罕見病患者的人均醫療費用為8萬元（實際可能遠超這個數字），并由醫保負擔90%，則需醫保基金承擔的費用為14400億。2019年全國基本醫保基金累計結存27697億元。換句話說，全國基本醫保基金累計結存資金僅可支持1.92年。

上述分析結果提示我們，罕見病用藥納入醫保，需要謹慎權衡、量力而行，不可低估其對醫保基金的沖擊，更不可追求畢其功于一役。

那么，面對天價罕見病藥物，我們還有應對之策嗎？綜合考量各方經驗和各類影響因素，我們還可以從以下方面著力：

第一，利用我國人口多、市場大的優勢，通過與制藥廠商談判、集中采購等形式，壓低藥物價格。

第二，整合政府、社會、個人等方面資源，統籌社會醫療保險、政府醫療救助、社會互助、商業保險，構建多元化用藥保障模式。

第三，國家要通過合理政策降藥物低研發成本，鼓勵自主創新。從國際經驗觀察，罕見病藥物昂貴的主要原因是研發成本高、市場規模小、風險大。為破解上述問題，歐美發達國家多通過指定罕見藥物制度來激勵制藥廠商。以美國為例，1983年美國制定了《孤兒藥法》（罕見病藥物又被稱為“孤兒藥”），規定了指定某藥物為罕見病藥物的規則，及激勵制藥廠商的“誘因”，包括申請研發經費財政資助及稅賦減免、簡化審批程序以加快藥物推向市場，減收或免收審批費用，以及在藥物準予推向市場后享有一定年限的市場專賣權等等。

據統計，自1983 年2017年，美國已成功研發并獲準在市場銷售超過600 項治療罕見病的藥品及生物制品。而1973 年至1983年間，美國市場上推出的相關藥物少于10 項。

除了將罕見病藥納入醫保之外，以上這些措施都是我們現在可以做的。