近期，渤健生物旗下治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的藥物諾西那生鈉注射液因?yàn)?0萬(wàn)一針的高價(jià)引發(fā)關(guān)注。

諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)獲批的SMA治療藥物，2016年12月獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，并在2019年2月獲批在中國(guó)上市。作為一種罕見(jiàn)病藥物，諾西那生鈉注射液此次引起廣泛關(guān)注，是因?yàn)橛袌?bào)道稱(chēng)該藥在中國(guó)價(jià)格70萬(wàn)，而在澳大利亞只要41澳元，約合人民幣280元。

8月6日，渤健生物公開(kāi)回應(yīng)，41澳元是諾西那生鈉注射液在澳大利亞被納入藥品福利計(jì)劃后的患者自付費(fèi)用，而該藥在中國(guó)并未被納入醫(yī)保。

官方解釋理清了價(jià)格上的誤會(huì)，但罕見(jiàn)病家庭在救命和天價(jià)之間的困境，依然是無(wú)法避開(kāi)的問(wèn)題。

SMA家庭：第一年需要420萬(wàn)

70萬(wàn)一針的天價(jià)令人震驚，但對(duì)于SMA患者而言，要承擔(dān)的又不僅僅是70萬(wàn)。

公開(kāi)資料顯示，SMA，又稱(chēng)進(jìn)行性脊髓性肌萎縮癥、脊肌萎縮癥，是一種罕見(jiàn)的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，是導(dǎo)致2歲以下嬰幼兒死亡的頭號(hào)遺傳疾病，中國(guó)SMA在新生兒中發(fā)病率約為六千分之一到萬(wàn)分之一，中國(guó)SMA患者約有3萬(wàn)到5萬(wàn)名。

根據(jù)患者的起病年齡和臨床病程，SMA可分為4型，在兒童患者中，1型和2型占了一大半，其中1型最為嚴(yán)重。因?yàn)榧∪馕s，患者運(yùn)動(dòng)功能?chē)?yán)重受限，無(wú)法正常行走、進(jìn)食，甚至呼吸。

諾西那生鈉注射液的英文名是Spinraza，它是全球首個(gè)獲批治療SMA的藥物。全球已知的罕見(jiàn)病約有7000種，僅有5%有藥可治，更多的罕見(jiàn)病患者面臨無(wú)法干預(yù)治療的困境。從這一角度來(lái)說(shuō)，Spinraza為SMA患者提供了極其難得希望。不過(guò)，該藥并不能徹底治愈SMA，患者需要堅(jiān)持治療。

此前澎湃新聞曾報(bào)道，一般而言，病情較為嚴(yán)重的SMA患者治療，第一年需要注射6針，第二年開(kāi)始每4個(gè)月注射1次，每年需要注射3針。

渤健生物在回應(yīng)中透露，Spinraza在澳大利亞的政府采購(gòu)單支價(jià)格為11萬(wàn)澳元，按照當(dāng)前匯率，約合55萬(wàn)多人民幣。在中國(guó)該藥一針約70萬(wàn)，按照這個(gè)數(shù)據(jù)來(lái)算，如果全部自費(fèi)，SMA患者第一年需要支付420萬(wàn)，此后每年需要210萬(wàn)。

在該藥上市之初，美兒SMA關(guān)愛(ài)中心執(zhí)行主任邢煥萍介紹，1型SMA患兒往往在不到兩歲就會(huì)離世，如果能用上該藥，可能會(huì)轉(zhuǎn)變?yōu)?型SMA，生命可延長(zhǎng)到二三十歲，這意味著他們有更長(zhǎng)的時(shí)間等待著醫(yī)學(xué)的進(jìn)步。

Spinraza并非唯一的罕見(jiàn)病天價(jià)藥。

2019年5月24日，諾華旗下同樣用于治療SMA的藥物Zolgensma也被FDA批準(zhǔn)上市，該藥被批準(zhǔn)用于治療2歲以下的SMA患者，該藥一針的定價(jià)高達(dá)210萬(wàn)美元，被稱(chēng)為“全球最昂貴藥物”。

目前諾華旗下SMA治療藥物尚未在國(guó)內(nèi)獲批。

罕見(jiàn)病藥物天價(jià)，進(jìn)醫(yī)保不是萬(wàn)能的

同樣一種藥，在澳大利亞患者自付41澳元，在中國(guó)自費(fèi)一針70萬(wàn)，之所以自付部分卻天差萬(wàn)別，是否納入國(guó)家醫(yī)保被認(rèn)為是關(guān)鍵問(wèn)題。

渤健生物表示，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，并在40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲得了報(bào)銷(xiāo)。在中國(guó)該藥因?yàn)橛?019年2月獲批，不符合參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國(guó)家醫(yī)保談判。

國(guó)家醫(yī)保局方面此前回應(yīng)稱(chēng)，目前該藥在國(guó)內(nèi)處于市場(chǎng)壟斷的情況，已被納入醫(yī)保談判日程。

為什么罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保如此難？

一位業(yè)內(nèi)人士向澎湃新聞?dòng)浾弑硎荆袊?guó)醫(yī)保強(qiáng)調(diào)“廣覆蓋、保基本”，將高價(jià)的罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保，無(wú)疑會(huì)增加醫(yī)保基金的負(fù)擔(dān)，背后可能也涉及到公平性的問(wèn)題，“這種罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保，所有的罕見(jiàn)病是不是都要納入，如果所有的罕見(jiàn)病都納入，是不是其他所有治病的藥物也要納入？”

罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保難，另一個(gè)問(wèn)題是，即使納入醫(yī)保在某種程度上將緩解患者家庭的經(jīng)濟(jì)壓力，但并不能解決所有問(wèn)題。

2019年2月，一封《關(guān)于廣東省落實(shí)多發(fā)性硬化癥治療藥物報(bào)銷(xiāo)政策的建議信》指出，治療罕見(jiàn)病多發(fā)性硬化癥藥物“倍泰龍”在2018年5月納入廣州醫(yī)保范圍，但患者在醫(yī)院卻開(kāi)不出藥。

造成這一尷尬現(xiàn)象的原因之一是，倍泰龍藥品價(jià)格較高，進(jìn)入醫(yī)院后，醫(yī)院的藥占比相應(yīng)提高，而在嚴(yán)控藥占比（患者買(mǎi)藥的費(fèi)用占總費(fèi)用的比例）的政策下，醫(yī)院不愿意進(jìn)此類(lèi)高價(jià)藥。

“罕見(jiàn)病藥物進(jìn)醫(yī)保不容易，進(jìn)入醫(yī)保后仍需多方面在政策支持，才能真正惠及民眾。”上述業(yè)內(nèi)人士表示。

另外一個(gè)原因是，即使進(jìn)入醫(yī)保后，天價(jià)藥依然高價(jià)，許多人依然因?yàn)榻?jīng)濟(jì)條件用不了。

2016年年初，戈謝病、苯丙酮尿癥、漸凍癥納入浙江罕見(jiàn)病醫(yī)療保障范圍，但據(jù)浙江日?qǐng)?bào)2016年10月報(bào)道，浙江省醫(yī)保中心副主任邵偉彪表示，醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)后患者每年仍需自費(fèi)50萬(wàn)元，這遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出了大多數(shù)家庭的承受范圍。

解決罕見(jiàn)病藥物天價(jià)難題，需要多渠道

對(duì)于如何破解罕見(jiàn)病藥天價(jià)，上海創(chuàng)奇健康發(fā)展研究院執(zhí)行理事長(zhǎng)蔡江南在接受澎湃新聞?dòng)浾卟稍L時(shí)表示，罕見(jiàn)病藥物進(jìn)醫(yī)保，比腫瘤藥進(jìn)醫(yī)保難度大，一方面是腫瘤患者比罕見(jiàn)病患者的人數(shù)要多，另一方面，腫瘤藥價(jià)格不像罕見(jiàn)病藥物那么高。

“罕見(jiàn)病有上千種，不是所有的都有藥，（罕見(jiàn)病藥物是否進(jìn)醫(yī)保）要根據(jù)國(guó)家的經(jīng)濟(jì)發(fā)展水平。”蔡江南表示，對(duì)于真正有效的罕見(jiàn)病藥物，而患者人群比較大的罕見(jiàn)病，有希望用全國(guó)的量來(lái)跟藥企做協(xié)商談判，把藥物價(jià)格壓低一些。

蔡江南強(qiáng)調(diào)，罕見(jiàn)病患者人數(shù)少，單獨(dú)靠一個(gè)地方談判比較難，如果可以在全國(guó)范圍進(jìn)行聯(lián)合談判，更容易實(shí)現(xiàn)以量換價(jià)。

對(duì)于此次備受關(guān)注的SMA治療藥物是否可以進(jìn)入醫(yī)保，減輕患者負(fù)擔(dān)，蔡江南認(rèn)為，這需要全國(guó)范圍的努力，而且需要時(shí)間。

蔡江南表示，想要真正解決罕見(jiàn)病天價(jià)藥難題，不能完全靠醫(yī)保，而要多渠道，商保、企業(yè)公益基金、社會(huì)贊助等都可以發(fā)揮作用。