近期，渤健生物旗下治療脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的藥物諾西那生鈉注射液因為70萬一針的高價引發關注。

諾西那生鈉注射液是全球首個獲批的SMA治療藥物，2016年12月獲得美國食品藥品監督管理局批準，并在2019年2月獲批在中國上市。作為一種罕見病藥物，諾西那生鈉注射液此次引起廣泛關注，是因為有報道稱該藥在中國價格70萬，而在澳大利亞只要41澳元，約合人民幣280元。

8月6日，渤健生物公開回應，41澳元是諾西那生鈉注射液在澳大利亞被納入藥品福利計劃后的患者自付費用，而該藥在中國并未被納入醫保。

官方解釋理清了價格上的誤會，但罕見病家庭在救命和天價之間的困境，依然是無法避開的問題。

SMA家庭：第一年需要420萬

70萬一針的天價令人震驚，但對于SMA患者而言，要承擔的又不僅僅是70萬。

公開資料顯示，SMA，又稱進行性脊髓性肌萎縮癥、脊肌萎縮癥，是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，是導致2歲以下嬰幼兒死亡的頭號遺傳疾病，中國SMA在新生兒中發病率約為六千分之一到萬分之一，中國SMA患者約有3萬到5萬名。

根據患者的起病年齡和臨床病程，SMA可分為4型，在兒童患者中，1型和2型占了一大半，其中1型最為嚴重。因為肌肉萎縮，患者運動功能嚴重受限，無法正常行走、進食，甚至呼吸。

諾西那生鈉注射液的英文名是Spinraza，它是全球首個獲批治療SMA的藥物。全球已知的罕見病約有7000種，僅有5%有藥可治，更多的罕見病患者面臨無法干預治療的困境。從這一角度來說，Spinraza為SMA患者提供了極其難得希望。不過，該藥并不能徹底治愈SMA，患者需要堅持治療。

此前澎湃新聞曾報道，一般而言，病情較為嚴重的SMA患者治療，第一年需要注射6針，第二年開始每4個月注射1次，每年需要注射3針。

渤健生物在回應中透露，Spinraza在澳大利亞的政府采購單支價格為11萬澳元，按照當前匯率，約合55萬多人民幣。在中國該藥一針約70萬，按照這個數據來算，如果全部自費，SMA患者第一年需要支付420萬，此后每年需要210萬。

在該藥上市之初，美兒SMA關愛中心執行主任邢煥萍介紹，1型SMA患兒往往在不到兩歲就會離世，如果能用上該藥，可能會轉變為2型SMA，生命可延長到二三十歲，這意味著他們有更長的時間等待著醫學的進步。

Spinraza并非唯一的罕見病天價藥。

2019年5月24日，諾華旗下同樣用于治療SMA的藥物Zolgensma也被FDA批準上市，該藥被批準用于治療2歲以下的SMA患者，該藥一針的定價高達210萬美元，被稱為“全球最昂貴藥物”。

目前諾華旗下SMA治療藥物尚未在國內獲批。

罕見病藥物天價，進醫保不是萬能的

同樣一種藥，在澳大利亞患者自付41澳元，在中國自費一針70萬，之所以自付部分卻天差萬別，是否納入國家醫保被認為是關鍵問題。

渤健生物表示，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，并在40多個國家和地區獲得了報銷。在中國該藥因為于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫保談判。

國家醫保局方面此前回應稱，目前該藥在國內處于市場壟斷的情況，已被納入醫保談判日程。

為什么罕見病藥物納入醫保如此難？

一位業內人士向澎湃新聞記者表示，中國醫保強調“廣覆蓋、保基本”，將高價的罕見病藥物納入醫保，無疑會增加醫保基金的負擔，背后可能也涉及到公平性的問題，“這種罕見病藥物納入醫保，所有的罕見病是不是都要納入，如果所有的罕見病都納入，是不是其他所有治病的藥物也要納入？”

罕見病藥物納入醫保難，另一個問題是，即使納入醫保在某種程度上將緩解患者家庭的經濟壓力，但并不能解決所有問題。

2019年2月，一封《關于廣東省落實多發性硬化癥治療藥物報銷政策的建議信》指出，治療罕見病多發性硬化癥藥物“倍泰龍”在2018年5月納入廣州醫保范圍，但患者在醫院卻開不出藥。

造成這一尷尬現象的原因之一是，倍泰龍藥品價格較高，進入醫院后，醫院的藥占比相應提高，而在嚴控藥占比（患者買藥的費用占總費用的比例）的政策下，醫院不愿意進此類高價藥。

“罕見病藥物進醫保不容易，進入醫保后仍需多方面在政策支持，才能真正惠及民眾。”上述業內人士表示。

另外一個原因是，即使進入醫保后，天價藥依然高價，許多人依然因為經濟條件用不了。

2016年年初，戈謝病、苯丙酮尿癥、漸凍癥納入浙江罕見病醫療保障范圍，但據浙江日報2016年10月報道，浙江省醫保中心副主任邵偉彪表示，醫保報銷后患者每年仍需自費50萬元，這遠遠超出了大多數家庭的承受范圍。

解決罕見病藥物天價難題，需要多渠道

對于如何破解罕見病藥天價，上海創奇健康發展研究院執行理事長蔡江南在接受澎湃新聞記者采訪時表示，罕見病藥物進醫保，比腫瘤藥進醫保難度大，一方面是腫瘤患者比罕見病患者的人數要多，另一方面，腫瘤藥價格不像罕見病藥物那么高。

“罕見病有上千種，不是所有的都有藥，（罕見病藥物是否進醫保）要根據國家的經濟發展水平。”蔡江南表示，對于真正有效的罕見病藥物，而患者人群比較大的罕見病，有希望用全國的量來跟藥企做協商談判，把藥物價格壓低一些。

蔡江南強調，罕見病患者人數少，單獨靠一個地方談判比較難，如果可以在全國范圍進行聯合談判，更容易實現以量換價。

對于此次備受關注的SMA治療藥物是否可以進入醫保，減輕患者負擔，蔡江南認為，這需要全國范圍的努力，而且需要時間。

蔡江南表示，想要真正解決罕見病天價藥難題，不能完全靠醫保，而要多渠道，商保、企業公益基金、社會贊助等都可以發揮作用。