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李宗海:“死磕”腫瘤,讓細胞免疫療法懸壺濟世
一款創新藥從研發到商業化往往需要十幾年時間。成立僅四年半,已擁有十幾個領先的CAR-T(一種細胞免疫療法)在研產品,五項產品進入臨床試驗,其中包括國際首創的三項實體腫瘤CAR-T臨床研究??茲镆淮未瘟钊梭@艷的成績的背后,是創始人李宗海二十年的壯志與十余年的專業積累。
由于其卓越的轉化研究成就,5月15日,李宗海成為上海市青年科技杰出貢獻獎的獲獎者之一。他同時是科濟生物醫藥(上海)有限公司創始人、首席執行官及首席科學家,也是上海交通大學醫學院教授、博士生導師,以及上海市腫瘤研究所癌基因及相關基因國家重點實驗室研究員。
李宗海團隊近兩年,全球卷起了一場CAR-T細胞免疫治療熱潮,其基本原理是通過基因修飾,利用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞。目前,世界上對CAR-T的成功應用多集中在血液腫瘤上,其中對白血病的總治療緩解率已達80%以上。然而,占所有腫瘤90%以上的實體瘤領域卻有難題一直難以攻克?!把毫龊帽壬⒈斡?,分散在血液里,相對而言容易被攻擊和清除;而實體瘤則像據守于碉堡里的頑敵,是‘團伙作戰’,攻克‘碉堡’相對于攻克‘散兵’而言困難許多?!崩钭诤2┦空f。
李宗海十年前開始決定專注于CAR-T藥物的研發。李宗海和團隊在全球第一個驗證了GPC3蛋白是理想的肝癌治療靶點。從找到GPC3到實驗證明,他們只用了幾周時間,但為了這幾周,45歲的李宗海已經積累了十幾年。
今年三月,由李宗海領銜、科濟生物申報的治療GPC3陽性實體腫瘤CAR-T臨床試驗獲得了國家藥品監督管理局藥審中心的批準許可,這是我國第一項釆用CAR-T細胞治療肝細胞癌的注冊臨床試驗。該臨床試驗的獲批,不僅意味著我國CAR-T細胞免疫治療在實體瘤領域的重大突破,還為實體瘤癌癥患者帶來了生的希望。
回顧腫瘤治療歷程,2010年以前的治療方式包括手術、化放療以及直接靶向腫瘤的單克隆抗體/小分子藥物等,但療效不甚理想,結果往往人財兩空。如何開發更有效的腫瘤治療藥物,正是李宗海想要做的。
身為醫者,眼看身邊的至親因罹患癌癥去世卻束手無策,“就想在有生之年做點事,雖然也不知道能走到什么階段,但總要去嘗試一下治療腫瘤?!崩钭诤;仡櫠昵暗男木?,“不知道能不能成功,但我想至少努力過,總能做出點有價值的東西。”彼時,他從中國第一所中外合辦、曾享有“南湘雅、北協和”盛譽的中南大學湘雅醫學院(原湖南醫科大學)的本科畢業,有股無知者無畏的少年勁。
碩士期間,李宗海在湘雅醫學院從事腫瘤方面的基礎性研究,然而他認為距離自己想要濟世救人的愿望還很遙遠。直到2002年,他進入上海市腫瘤研究所,師從中國癌癥基因治療奠基人之一——顧健人院士攻讀博士學位,踏上了基因治療的征途。談及成立公司的初衷,李宗海說,“打造這個平臺的愿望只有一個,就是治愈病人?!?/p>
“新藥研發十年磨一劍,必須爭分奪秒!”這句話,李宗海常掛在嘴上。在攻讀博士的三年里,李宗海做了七個課題。為了節省時間,他寧愿在離單位幾步之遙的地方租房,也沒有選擇數十分鐘路程的福利分房——在他看來,“時間能省一點是一點”。這數十載的分秒必爭,為其換來了近80篇論文和120件專利。
近年來,李宗海領銜創業團隊已開發了10余個原創性候選CAR-T產品,覆蓋了肝癌、肺癌、胃癌、胰腺癌、膠母細胞瘤、食管癌等大多數復發性、難治性惡性腫瘤,多個產品為國際同靶點首創,躋身世界CAR-T細胞免疫治療領域前列??紤]到廣大病患的迫切需求,李宗海希望,CAR-T藥物的臨床研究能夠更快推進,力爭到2021年實現第一個CAR-T產品在國內外申請上市。同時,他希望通過自己的努力,能讓更多患者有藥可吃,吃得起藥。
(原題為:《李宗海: “死磕”腫瘤,讓細胞免疫療法懸壺濟世》)
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