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打通罕見(jiàn)病藥品自主研發(fā)之路,行業(yè)人士:拒絕適應(yīng)證“扎堆”

@中國(guó)醫(yī)藥報(bào)
2024-08-03 21:44
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罕見(jiàn)病藥物研發(fā)是解決罕見(jiàn)病患者臨床需求問(wèn)題的根本之策。

近年來(lái),在國(guó)家相關(guān)政策的大力推動(dòng)下,我國(guó)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)成果初現(xiàn)。然而,目前我國(guó)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)模式基本為“跟隨”,在適應(yīng)證選擇上出現(xiàn)“扎堆”現(xiàn)象。對(duì)此,有行業(yè)人士認(rèn)為,罕見(jiàn)病藥物研發(fā)還是要走自主研發(fā)之路。

拒絕適應(yīng)證“扎堆”

近年來(lái),為滿足罕見(jiàn)病患者的臨床需求,國(guó)家鼓勵(lì)罕見(jiàn)病藥品研發(fā)、引進(jìn),打出了一套組合拳,罕見(jiàn)病藥品在國(guó)內(nèi)的獲批數(shù)量逐年提升。但不可否認(rèn)的是,我國(guó)罕見(jiàn)病藥品種類遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足臨床需求。

北京大學(xué)第三醫(yī)院藥劑科副主任楊毅恒指出,由于基礎(chǔ)研究薄弱,加上受試者尋找困難,罕見(jiàn)病藥物研發(fā)較其他藥物研發(fā)周期更長(zhǎng),投入成本更高。但在市場(chǎng)轉(zhuǎn)化過(guò)程中,由于罕見(jiàn)病患者人數(shù)過(guò)少,市場(chǎng)需求不大,企業(yè)難以收回研發(fā)成本,這就導(dǎo)致很多企業(yè)不愿開(kāi)展罕見(jiàn)病藥物自主研發(fā)。

“由于研發(fā)難度大,目前我國(guó)已上市的罕見(jiàn)病藥品要么是引進(jìn),要么是仿制。”上海瑯鈺健康科技(集團(tuán))有限公司首席商務(wù)官李楊陽(yáng)表示,不僅如此,很多國(guó)內(nèi)藥企在研發(fā)過(guò)程中,傾向于選擇患者群體較大、有適應(yīng)證拓展機(jī)會(huì)的罕見(jiàn)病藥物,以求快速獲益。

據(jù)了解,當(dāng)患者群體超20萬(wàn)人,部分藥企就會(huì)認(rèn)為該疾病領(lǐng)域具有可觀的市場(chǎng)前景。如果能進(jìn)一步拓展適應(yīng)證,其市場(chǎng)將進(jìn)一步擴(kuò)大。這種研發(fā)策略從市場(chǎng)角度考慮看似合理,但長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看,將會(huì)導(dǎo)致熱門病種藥物研發(fā)出現(xiàn)所謂的“扎堆”現(xiàn)象。

根據(jù)國(guó)家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心發(fā)布的《中國(guó)新藥注冊(cè)臨床試驗(yàn)進(jìn)展年度報(bào)告(2023年)》,在罕見(jiàn)病藥物臨床試驗(yàn)中,按適應(yīng)證分析,抗腫瘤藥物、血液系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、呼吸系統(tǒng)疾病及抗過(guò)敏藥物,以及風(fēng)濕性疾病及免疫藥物占總量的75.6%。其中,抗腫瘤藥物臨床試驗(yàn)數(shù)量相較2022年明顯增加,達(dá)25項(xiàng)。

類似的情況已經(jīng)在部分抗腫瘤藥物研發(fā)中出現(xiàn)過(guò)。PD-1曾經(jīng)是熱門抗癌靶點(diǎn),但隨著國(guó)內(nèi)上市PD-1藥物不斷增多,PD-1抑制劑也成為近幾年極為內(nèi)卷的一條賽道。以君實(shí)生物的特瑞普利單抗注射劑為例,作為國(guó)內(nèi)最先獲批的本土PD-1產(chǎn)品,其每瓶?jī)r(jià)格已從最初的7200元降到如今的不足2000元。

如此“扎堆”,企業(yè)并不一定能從中獲益,還會(huì)造成社會(huì)資源浪費(fèi)。在罕見(jiàn)病領(lǐng)域,資源過(guò)度集中在少數(shù)病種,還意味著有更多的罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域未被“看見(jiàn)”。

創(chuàng)造“自家寶貝”

要想在“扎堆”中尋求長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展,李楊陽(yáng)認(rèn)為,一方面罕見(jiàn)病領(lǐng)域還有做Me-too/Me-better的空間,不少天價(jià)藥品在境外上市多年,但由于合成及生產(chǎn)工藝較老,成本居高不下,國(guó)內(nèi)企業(yè)完全可以研發(fā)出性價(jià)比更高的新產(chǎn)品;另一方面則是從根本上解決問(wèn)題,尤其針對(duì)全球無(wú)藥的罕見(jiàn)病,可以從源頭開(kāi)始進(jìn)行自主研發(fā)。

“從抗腫瘤藥物研發(fā)進(jìn)程來(lái)看,我國(guó)越來(lái)越多擁有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的抗腫瘤藥品已經(jīng)成功打入國(guó)際市場(chǎng),這些都是未來(lái)罕見(jiàn)病新藥研發(fā)可以探尋的路徑。”李楊陽(yáng)強(qiáng)調(diào)。

她表示,在從源頭開(kāi)始自主研發(fā)的過(guò)程中,罕見(jiàn)病的基礎(chǔ)研究如疾病機(jī)制研究,以及后續(xù)的患者識(shí)別與招募都是難題,對(duì)此企業(yè)與醫(yī)療機(jī)構(gòu)的科研人員共同開(kāi)展罕見(jiàn)病研究非常重要。

眾所周知,一種疾病之所以被稱為“罕見(jiàn)病”,根本原因是患者數(shù)量極少。但在一些大型三甲醫(yī)院或在特定疾病領(lǐng)域?qū)I(yè)性較強(qiáng)的專科醫(yī)院,卻較為容易看到罕見(jiàn)病患者的身影。據(jù)首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京同仁醫(yī)院的一位藥師介紹,部分與眼科相關(guān)的罕見(jiàn)病,在其醫(yī)院就很常見(jiàn)。

李揚(yáng)陽(yáng)認(rèn)為,這類醫(yī)院匯聚了豐富的患者資源,能夠?yàn)槠髽I(yè)的臨床前研究及臨床試驗(yàn)提供支持。

據(jù)悉,國(guó)內(nèi)不少醫(yī)療科研機(jī)構(gòu)正積極投身于罕見(jiàn)病研究。如北京協(xié)和醫(yī)院于今年2月29日成立了協(xié)和罕見(jiàn)病診療創(chuàng)新發(fā)展研究院,擬以臨床需求為導(dǎo)向,致力于整合罕見(jiàn)病優(yōu)勢(shì)資源,開(kāi)展罕見(jiàn)病基礎(chǔ)與前沿技術(shù)研究。目前,已有上海醫(yī)藥等企業(yè)同該醫(yī)院開(kāi)展合作,以推動(dòng)罕見(jiàn)病新藥研發(fā)及成果轉(zhuǎn)化。

北京大學(xué)公共衛(wèi)生學(xué)院王勝鋒教授則認(rèn)為,罕見(jiàn)病研究也可引進(jìn)數(shù)智化方法,可通過(guò)AI技術(shù)整合來(lái)自醫(yī)院、患者等不同渠道的數(shù)據(jù)源,對(duì)患者特征、疾病自然史、診斷用藥史等情況進(jìn)行海量數(shù)據(jù)分析,加速罕見(jiàn)病流行病學(xué)及臨床研究的進(jìn)程。

不可否認(rèn),一款新藥的研發(fā)對(duì)企業(yè)來(lái)講絕非易事。楊毅恒認(rèn)為,要想辦法激發(fā)企業(yè)開(kāi)展自主研發(fā)的積極性。

李楊陽(yáng)持同樣觀點(diǎn)。她表示,讓企業(yè)有動(dòng)力在罕見(jiàn)病領(lǐng)域進(jìn)行自主研發(fā),關(guān)鍵是要讓企業(yè)能夠看到研發(fā)帶來(lái)的合理回報(bào),以實(shí)現(xiàn)可持續(xù)發(fā)展。她建議,應(yīng)進(jìn)一步完善新藥定價(jià)機(jī)制及藥費(fèi)支付機(jī)制,同時(shí)期待專利補(bǔ)償制度能夠早日落地,確保創(chuàng)新藥品享有足夠的市場(chǎng)獨(dú)占期。

    責(zé)任編輯:馮茵倫
    圖片編輯:張同澤
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