·“臨床試驗藥物的拓展使用，是指當患有嚴重或危及生命疾病的患者，缺少替代治療方案，通過服用已上市藥品無法得到有效治療，也無法加入藥物臨床試驗組時，可以申請在未加入臨床試驗的情況下，在特定條件下使用未經上市許可的臨床試驗藥物。這是從保護危重患者利益出發的靈活制度設計，旨在為患者爭取可能的治療手段和生命延續的機會。”

《藥品監管法治叢書》譯林出版社。受訪者供圖

“我認為未來，藥品監管將集中在以下方面：第一，系統建構藥品安全風險監管制度；第二，改革藥品標準制定程序，提高藥品標準的科學性、合理性及國際化程度；第三，完善強制信息披露和風險警示制度；第四，建構風險交流體系，培育公眾對藥品安全風險理性、客觀的認識。”南開大學法學院院長宋華琳向澎湃科技表示。

隨著我國醫藥市場不斷擴張，醫藥產業鏈不斷延長，相關藥品監管法規制度也正在完善，由此，新的問題也在不斷產生，未來的藥品監管改革方向是什么？如何對新藥進行監管？互聯網售藥需要注意什么？

近日，澎湃科技專訪了南開大學法學院院長、南開大學醫藥衛生法研究中心主任宋華琳。他前不久出版了《藥品監管法治叢書》，包括《藥品監管制度的法律改革》《藥品管理立法比較研究》《藥物創新立法比較研究》三部曲。叢書以比較法為借鑒，對各國藥品監管體制、監管方式、監督管理、法律責任加以比較研究，對藥品審評、藥品監管警告信、拓展性同情用藥、處方藥廣告監管、疫苗損害補償、藥品上市后監管等藥品監管制度改革提出務實建議，進而探索建構更為符合實際需要的藥品監管法律制度。

宋華琳認為，對于新藥而言，上市后監管是重要一環，它可以在一定程度上保證新藥發揮預期的效用，同時為未來藥物研發提供經驗數據。為此，在未來的制度設計中應完善上市后監管法規體系，和相應的技術規范指南體系，將上市后的風險控制與藥品再評價、藥品不良反應報告和監測工作結合起來；應強化藥品生產企業在上市后安全監測和風險管理中的作用，明確其在上市后研究中的義務。此外，還應通過藥品價格、醫療保險、財稅激勵、科技創新等配套立法，為創新藥物研發投入提供更為充分的激勵。

他同時說道：“新聞媒體有關藥品的宣傳報道應做到全面、科學、客觀、公正，應開展藥品安全法律、法規以及預防接種知識等公益宣傳，讓公眾逐漸對藥品安全風險形成理性、客觀的認識。”

從“中國新”到“世界新”

澎湃科技：在立法層面，你認為中國藥品行業與其他國家最大的不同是什么？

宋華琳（南開大學法學院院長、南開大學醫藥衛生法研究中心主任）：正如我在新書《藥品管理立法比較研究》所指出的，藥品立法所針對的客體是藥品，相當一部分內容是技術規范的法律化，同時隨著經濟、市場、產品和貿易的全球化，使得藥品的研究開發、生產、經營、使用、監管等活動已經超出了國家的范圍，在行政法和監管全球化的背景下，也使得各國藥品立法的結構、框架和內容方面呈現出諸多趨同化的趨勢。

1984年9月20日中國通過了《中華人民共和國藥品管理法》（以下簡稱《藥品管理法》）、2001年2月28日相關部門完成了對《藥品管理法》的第一次修訂、2019年8月26日又進行了《藥品管理法》的第二次修訂。從立法到修訂，我們都可以看到外國法的身影。從我國《藥品生產質量管理規范》（GMP）、《藥品經營質量管理規范》（GSP）、《藥物非臨床研究質量管理規范》（GLP）、《藥物臨床試驗質量管理規范》（GCP）等規范的形成，到藥物臨床試驗、藥品審評程序、藥品上市許可、藥品上市后管理、藥品分類管理、藥品廣告、藥品儲備和供應的規范，再到藥品、新藥、假藥、劣藥等概念界定，監督檢查、藥品生產變更、風險管理、行業禁入、法人兩罰（是指對法人犯罪既處罰法人中的自然人，同時也處罰法人）等等，在這些制度的設計、修正及實施過程中，我們都從國外的藥品立法和藥品監管實踐中汲取了有益的經驗。

在此背景下，我在《藥品監管制度的法律改革》一書中，對國外臨床試驗藥物拓展使用、處方藥廣告監管、監管警告信和疫苗損害補償制度開展初步研究，以期對我國相關制度改革有所啟示。在《藥品管理立法比較研究》一書中，通過對美國、歐盟、英國、德國、澳大利亞、新加坡藥品管理法律規范和藥品監管法律制度的評介與比較，力求對各國藥品監管體制、監管方式、監督管理、法律責任進行比較研究，力圖剖析各國藥品上市許可、藥品生產、藥品經營、藥品上市后監管的立法要點，為我國藥品法律規范體系的發展與改革提供鏡鑒。在《藥物創新立法比較研究》一書中，嘗試以比較研究為方法，剖析國外藥物創新法律制度和實踐，探討藥品審評立法、藥品上市后監管立法、配套立法與藥物創新之間的關系，旨在闡明立法和改革以何種方式促進藥物創新。

與美國、英國、德國等國家相比，中國藥品行業最大的不同或許在于仿制藥較多，藥物創新能力相對不足。正如我在《藥物創新立法比較研究》一書第二章中指出的，以新藥概念為例，直至2002年版《藥品管理法實施條例》，我國的新藥概念才由“我國未生產過的藥品”限縮為“未曾在中國境內上市銷售的藥品”。直至2015年國務院印發《國務院關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，新藥概念才調整為“未曾在中國境內外上市銷售的藥品”，即由“中國新”調整為“世界新”。相比之下，美國、歐盟、日本等國家和地區的法定新藥概念均為“世界新”。

近年來，我國藥品監管立法中，尤其是《藥品管理法》和《藥品注冊管理辦法》中，為鼓勵創新、保護創新，已引入、建立和健全多種機制。例如，在新藥審評中，設置了突破性治療藥物程序、附條件批準程序、優先審評審批程序、特別審批程序，由藥品監管部門及其專業技術機構為新藥研發提供必要的技術指導、溝通交流、優先配置資源、縮短審評時限等政策和技術支持。在審評實踐中，藥品審評中心作為專業技術機構，也已通過強化溝通交流、翻譯和轉化國外技術指導原則、引用通用技術文件等形式，推進了新藥審評的國際化。

需要注意的是，對于新藥而言，上市后監管可以在一定程度上保證新藥發揮預期的效用，同時為未來藥物研發提供經驗數據。為此，在未來的制度設計中應完善上市后監管法規體系和相應的技術規范指南體系，將上市后的風險控制與藥品再評價、藥品不良反應報告和監測工作結合起來；應強化藥品生產企業在上市后安全監測和風險管理中的作用，明確其在上市后研究中的義務。此外，還應通過藥品價格、醫療保險、財稅激勵、科技創新等配套立法，為創新藥物研發投入提供更為充分的激勵。

包容審慎監管藥品網絡銷售

澎湃科技：在互聯網藥品零售方面，對藥品銷售者和平臺的監管側重點分別是什么？

宋華琳：我在《藥品監管制度的法律改革》第十章中講到過，《藥品網絡銷售管理辦法》為互聯網藥品銷售者規定了較為嚴格、細密的法定義務，互聯網藥品銷售者是否履行了這些法定義務，也是對藥品銷售者監管的側重點。這些法定義務主要包括：第一，銷售者應具備保證網絡銷售藥品安全的能力，經營方式和經營范圍獲得批準。第二，銷售者應建立并實施藥品質量安全管理、風險控制、藥品追溯、儲備配送管理 、不良反應報告、投訴舉報處理、在線藥學服務等制度。第三，銷售者應遵守信息報送、藥品配送、出具銷售憑證、完整保存記錄等要求。第四，銷售者應持續公示許可資質、人員資格信息，并確保展示的藥品相關信息真實、準確、合法。

藥品網絡交易第三方平臺是獨立于買賣雙方的服務組織，是在網絡藥品交易活動中為購銷雙方提供交易服務的網絡系統。平臺履行重要的公共職能，應積極承擔防范風險、消除平臺內違法行為的公共責任，所以，平臺是否適當履行了法定的公共責任，也是對平臺監管的側重點。平臺提供者的法定責任主要包括：第一，依法對申請進入平臺經營的銷售者的資質進行審核，保證其符合法定要求，并對發生在平臺的藥品經營行為進行管理；第二，發現進入平臺的銷售者有違法行為的，及時制止并立即報告所在地縣級人民政府藥品監督管理部門，發現嚴重違法行為的，立即停止提供網絡交易平臺服務；第三，建立藥品質量安全管理機構，建立并實施藥品質量安全、藥品信息展示、處方審核、處方藥購買、藥品配送、交易記錄保存、不良反應報告、投訴舉報管理等制度。

澎湃科技：未來，是否會針對醫藥電商行業進一步加強監管，監管趨勢如何？

宋華琳：在監管理念上，應以包容審慎的理念促進對醫藥電商行業的監管。包容審慎監管要求監管者對新業態持寬容態度，要鼓勵創新、保護創新、寬容創新。應鼓勵線上線下一體化監管，完善與創新創造相適應的監管方式。按照鼓勵創新的原則，對藥品網絡銷售催生的新技術、新產業、新業態、新模式進行包容審慎監管，針對其性質、特點分類制定和實行相應的監管規則和標準。應當為醫藥電商行業留足發展空間，同時確保質量和安全底線，就像我在書里也講過，我們不得簡單化地對其予以禁止或不予監管。應當厘清政府與市場的邊界，確定哪些應由行政監管規范來調整，哪些應當交由市場來調節。

在監管方式上，應將事前監管與事中事后監管相結合，綜合運用行政許可、監督檢查、強制信息披露、藥品網絡交易監測、告誡、約談、違法事實公布等多種監管工具，更好地對醫藥電商行業加以監管。對有證據證明可能存在安全隱患的，藥品監管部門可采取告誡、約談、限期整改以及暫停生產、銷售、使用功能、進口等措施，并及時公布檢查處理結果。這些監管工具相對更為柔軟、靈活，更具有彈性和創新性，這些伴有磋商色彩的回應性監管工具有助于強化監管者與被監管者之間的信息交流和角色互動，執法成本和守法成本相對較低，有助于被監管者及時糾正自己的違規行為，完善內部合規體系，更好地實現監管目標。

更靈活的臨床試驗制度

澎湃科技：拓展使用臨床試驗制度（同情用藥制度）是什么？

宋華琳：臨床試驗藥物的拓展使用，是指當患有嚴重或危及生命疾病的患者，缺少替代治療方案，通過服用已上市藥品無法得到有效治療，也無法加入藥物臨床試驗組時，可以申請在未加入臨床試驗的情況下，在特定條件下使用未經上市許可的臨床試驗藥物。這是從保護危重患者利益出發的靈活制度設計，旨在為患者爭取可能的治療手段和生命延續的機會。根據《藥品管理法》第23條，適用拓展用藥的患者必須患有“嚴重危及生命的疾病”且“尚無有效治療手段”，且適用的藥物“正在開展臨床試驗”。

澎湃科技：此制度的可行性有多大？

宋華琳：對于拓展用藥可行性的討論，主要關注藥物的安全性和有效性。就安全性而言，拓展用藥適用的藥物已獲得臨床試驗審批，并已處于臨床試驗階段，其安全性有一定的保障。就有效性而言，需要對藥物的臨床風險和收益進行充分的評估，確保在此時的疾病狀態下，相對于患者的治療收益而言，使用該藥物治療的潛在風險被控制在合理的范圍內。拓展用藥申請的種類不同，疾病的嚴重程度不同，風險收益分析的標準也不同。拓展用藥適用的患者人數越多，在權衡時越關注藥物治療的風險；治療的疾病越嚴重，則越關注患者的收益。

澎湃科技：這個過程中需要注意什么？

宋華琳：拓展用藥使用的藥物尚處于臨床研究階段，存在未知的風險，需要采取一定的風險控制措施，需要對臨床用藥的拓展使用施加嚴格的控制、規制和監督。

拓展用藥限于對特定疾病、特定群體、特定病情的治療，需要相對嚴格的適用程序。拓展用藥不僅需要符合法定條件，還需經患者知情同意、醫生申請，并先后獲得藥品生產企業和監管部門審核同意后，才能適用于特定患者。

在拓展用藥實施過程中，拓展用藥的發起人作為藥物的提供者，應當履行藥物質量管理責任，保證藥物質量符合法律規定；承擔藥物不良反應監測的責任，并及時報告藥物不良反應。開展拓展用藥的醫療機構應當對藥物的拓展使用進行不良反應監測，協助拓展用藥發起人收集藥物安全性數據。拓展用藥的發起人和醫療機構應采取必要的風險控制措施，對用藥中出現的風險進行識別、分析、評估和控制。建立發起人和醫療機構互相監督的機制，平衡雙方的權利義務，確保患者的用藥安全和健康權益。

藥品管理改革的下一步

澎湃科技：藥品管理改革似乎在縮短審批流程上下了大功夫，你覺得未來還能有哪些方面的進步？

宋華琳：這一點我在書里也提到過，我認為未來藥品管理改革可能會集中于以下幾方面：

第一，系統建構藥品安全風險監管制度。應對不同類型的藥品企業、藥品品種的風險加以評估，以風險評估結果為基礎確定藥品監管的優先次序，進而將有限的風險監管資源，優先配置到對高風險的藥品企業、藥品品種的風險控制中。應建立健全藥品安全風險監測和風險評估制度，對與藥品安全相關的因素予以系統收集、整理、分析、評估，使藥品安全監管建立在更為客觀、科學的基礎之上。應適時出臺相關技術指南，為藥品企業和醫療機構開展上市后風險控制活動設定最低要求，鼓勵和引導企業和醫療機構開展上市后風險控制，并依法進行監管。

第二，改革藥品標準制定程序，提高藥品標準的科學性、合理性及國際化程度。藥品標準是藥品生產經營者需要遵循的技術規范，也是藥品監管的重要工具和依據，關系著藥品質量，也關系著醫藥產業的創新、發展與競爭力。藥典委員會負責國家藥品標準的制定和修訂。應進一步健全和完善藥典委員會制度，改進委員的遴選機制，健全和完善委員會和下屬分委員會的組織架構和工作程序，提高委員會工作的透明化、信息會程度，并建立委員的利益沖突回避制度。在藥品標準制修訂過程中，應考慮標準的制定和實施，給醫藥企業的合規成本、創新、競爭會帶來怎樣的影響；應注重聽取行業協會和企業意見，并對相關意見進行研究，給出反饋。

第三，完善強制信息披露和風險警示制度。藥品標簽、說明書應充分披露藥品安全性、有效性的重要科學數據、結論和信息；充分包含藥品不良反應信息；不得暗示療效，不得誤導消費者使用，不得對產品進行不適當的宣傳。國務院藥品監督管理部門應根據藥品安全風險評估結果、藥品安全監督管理信息，對藥品安全狀況進行綜合分析。對綜合分析表明可能具有較高安全風險的藥品，應當及時作出藥品安全風險警示，并予以公布。

第四，建構風險交流體系，培育公眾對藥品安全風險理性、客觀的認識。公眾在風險認知中的偏頗客觀存在，為此，應著力建構我國藥品安全風險交流平臺，可考慮成立藥品安全風險交流咨詢委員會，委員會成員可包括來自醫藥、法律、政策和新聞傳播學領域的專家，將該委員會作為政府和公眾之間的橋梁，承擔相應的風險溝通任務。新聞媒體有關藥品的宣傳報道應作到全面、科學、客觀、公正，應開展藥品安全法律、法規以及預防接種知識等公益宣傳，讓公眾逐漸對藥品安全風險形成理性、客觀的認識。