?“除了源頭創(chuàng)新以外，整個細(xì)胞治療作為一個產(chǎn)業(yè)，要落地，最后一定要服務(wù)到病人身上。這個過程中涉及方方面面，從基礎(chǔ)研究的源頭創(chuàng)新，到實驗室階段，要轉(zhuǎn)化到企業(yè)，要有臨床實踐、驗證，還需要大量社會資本的投入、監(jiān)管和規(guī)范化等等。”

2月18日，“細(xì)胞治療研究與應(yīng)用創(chuàng)新論壇”會后合影。圖片來源：中國細(xì)胞生物學(xué)學(xué)會細(xì)胞治療研究與應(yīng)用分會

“在今天的會上，大家要考慮的還不完全是商業(yè)模式。我們應(yīng)該考慮更多的是，怎么使一個細(xì)胞治療的產(chǎn)品滿足人們的健康的需求，這可能是我們的一個非常重要的歷史使命。”

2月18日，在上海張江舉辦的“細(xì)胞治療研究與應(yīng)用創(chuàng)新論壇”上，中國科學(xué)院院士裴鋼說道。關(guān)鍵還在——轉(zhuǎn)化，他說，“中國生物醫(yī)藥的邏輯框架就是轉(zhuǎn)化，沒有轉(zhuǎn)化是絕對不行的。”

據(jù)中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）院長程濤教授介紹，所謂細(xì)胞治療，是把細(xì)胞作為一個干預(yù)疾病的方法。他提到，2015年，美國著名印度裔醫(yī)生、科學(xué)家和作家悉達(dá)多?穆克吉（Siddhartha Mukherjee）在TED演講中說，過去100年，人們主要采用以抗生素和抗腫瘤藥為代表的殺傷型藥物研發(fā)與應(yīng)用模式，帶來了很多副作用。但人們其實可以嘗試另外一種思路——調(diào)動機(jī)體的力量來干預(yù)疾病，也就是細(xì)胞治療。

隨著基礎(chǔ)理論的不斷突破、技術(shù)創(chuàng)新的不斷涌現(xiàn)和政策的支持，細(xì)胞治療在臨床研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用方面的進(jìn)展明顯加速，產(chǎn)業(yè)規(guī)模大幅提升。例如，上海國際醫(yī)學(xué)園區(qū)集團(tuán)董事長王凱榮介紹，張江科學(xué)城已匯聚了百余家細(xì)胞相關(guān)的企業(yè)，涵蓋細(xì)胞儲存、研發(fā)、制備、檢測、臨床應(yīng)用等多個領(lǐng)域，形成了細(xì)胞全產(chǎn)業(yè)鏈雛形。在技術(shù)研發(fā)創(chuàng)新上，張江已累計獲得了39項以上細(xì)胞與基因的臨床批件，占上海的2/3，占全國的1/10。

中信建投證券于2022年5月發(fā)布的一份行業(yè)研究報告顯示，據(jù)全球知名市場調(diào)研機(jī)構(gòu)弗若斯特沙利文（Frost & Sullivan）數(shù)據(jù)，中國細(xì)胞治療市場空間將由2021年的13億元增長至2030年的584億元，年均增速高達(dá)53%。其中CAR-T細(xì)胞療法市場空間將由2021年的2-3億元增長至2030年的287億元；其他細(xì)胞治療市場空間將由2021年的10億元增長至2030年的297億元。

但作為一個新興產(chǎn)業(yè)，細(xì)胞治療還面臨著許多挑戰(zhàn)。多位與會專家表示，細(xì)胞治療產(chǎn)品的落地很重要。

程濤教授強(qiáng)調(diào)形成完整的產(chǎn)業(yè)鏈，“把細(xì)胞治療轉(zhuǎn)化成大眾所需要的產(chǎn)品，數(shù)量能不能增加，質(zhì)量能不能改善，能不能在體內(nèi)增加再生功能？這是我們現(xiàn)在一切基礎(chǔ)研究的導(dǎo)向。以造血干細(xì)胞為例，臨床治療路徑已經(jīng)非常成熟，如能做成藥，將會大大拓寬臨床適應(yīng)癥，造福更多患者。”比起細(xì)胞治療技術(shù)，他更傾向于使用細(xì)胞治療藥物的概念，“成為藥物，是更加理想的產(chǎn)品方式。如果只是簡單的細(xì)胞治療技術(shù)，還停留在個體化階段，雖然有醫(yī)院、少部分公司的介入，但其實還是比較難以規(guī)范、統(tǒng)一。”

中國科學(xué)院分子細(xì)胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心（生物化學(xué)與細(xì)胞生物學(xué)研究所）研究員惠利健教授表示，“除了源頭創(chuàng)新以外，細(xì)胞治療作為一個產(chǎn)業(yè)，要落地，最后一定要服務(wù)到病人身上。這個過程中涉及方方面面，從基礎(chǔ)研究的源頭創(chuàng)新，到實驗室階段，要轉(zhuǎn)化到企業(yè)，要有臨床實踐、驗證，還需要大量社會資本的投入、監(jiān)管和規(guī)范化等等。”

中國科學(xué)院院士、南昌大學(xué)校長陳曄光教授在線上致辭中表達(dá)了自己的期望，“希望細(xì)胞治療研究與應(yīng)用分會能夠起到引領(lǐng)作用，更加好地團(tuán)結(jié)基礎(chǔ)研究、臨床研究和產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)化等各方面的專家，共同努力，加快中國細(xì)胞治療產(chǎn)品研發(fā)標(biāo)準(zhǔn)的制定。”

在圓桌論壇環(huán)節(jié)，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評檢查長三角分中心副主任王方敏表示，“監(jiān)管部門一直都跟在產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新者的后面，我們也希望能夠緊跟步伐。我非常高興看到細(xì)胞類的產(chǎn)品沒有集中在某一個方向上，而是有非常多元化的開發(fā)，大家致力于解決各種各樣的臨床需求。也希望研究者可以在早期的臨床研究中就把合規(guī)性要求考慮進(jìn)去。”

“細(xì)胞治療研究與應(yīng)用創(chuàng)新論壇”由中國細(xì)胞生物學(xué)學(xué)會細(xì)胞治療研究與應(yīng)用分會主辦，上海張江（集團(tuán)）有限公司和上海干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)工程技術(shù)研究中心承辦。200余位細(xì)胞治療領(lǐng)域人士參加此次論壇，多位從事中國的源頭創(chuàng)新的研究人員作報告分享團(tuán)隊科研進(jìn)展。