保證DNA雙鏈不斷裂的同時，高效地替換DNA特定的堿基——過去，這是基因編輯技術CRISPR-Cas9所無法完成的任務。如今，美國科學家已經開發出一種新型“堿基編輯器”，使其成為可能。

由于多數遺傳病的根源在于單核苷酸突變，這一堿基編輯器的出現，有助于人類對抗遺傳頑疾。

北京時間10月26日，國際學術期刊《自然》發表了來自美國博德研究所核心成員David Liu及同事的文章，報告了他們開發出的腺嘌呤堿基編輯器（ABE），能將A-T堿基對轉換為G-C堿基對。

腺嘌呤（A）、鳥嘌呤（G）、胞嘧啶（C）和胸腺嘧啶（T）是構成DNA的基本單元。這些堿基按照A-T，C-G這樣配對形式，搭建起DNA的雙螺旋結構。而在RNA中，胸腺嘧啶（T）由尿嘧啶（U）替代。

去年，同樣發表在《自然》雜志，David Liu及同事首次報告了他們的“堿基編輯器”，通過在Cas9蛋白上安裝大鼠胞苷脫氨酶APOBEC1，Cas9的“剪刀”功能會消失，不再切割DNA雙鏈，但仍能結合目標DNA片段，同時能將胞嘧啶（C）轉化為尿嘧啶（U）。之后，再通過第三種蛋白，讓細胞啟動DNA修復程序，最終使得C-G堿基對替換為T-A堿基對。

David Liu及同事沒有止步于去年的成果。科學家已經知道，在所有已知的疾病相關單堿基對突變中，約有一半和野生型G-C堿基對被轉換成突變型A-T堿基對有關。而此次David Liu及同事報告的腺嘌呤堿基編輯器就可完成將A-T堿基對轉換回G-C堿基對的任務，補上了去年成果中的遺憾。

據報告，這一腺嘌呤堿基編輯器在細菌細胞和人體細胞中均能工作。在人體細胞中，它的效率為50%，且脫靶率很低，幾乎不會造成隨機插入、刪除或其它突變的副作用。