2021年11月11日，國家醫保藥品談判進入最后一天。在北京銀保建國酒店，一面屏風擋住的會議室里，國家醫保局談判代表張勁妮態度謙和，言辭懇切：“中國這種人口基數，中國政府為患者服務的決心，其實很難再找到這樣的市場。” “我們對底價的調整空間是0……你們踩進來我們相遇，踩不進來我們就是平行線。”

坐在談判桌對面的，是來自渤健公司（Biogen）的三位談判代表，雙方就諾西那生鈉（Spinraza）的醫保價格展開談判。

諾西那生鈉是由渤健公司研發的用于治療罕見病脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）的藥物，2019年4月在中國上市，每單位定價為69.97萬元。患者需要在前63天注射4針，往后每4個月注射1針，終身用藥。2021年1月1日，諾西那生鈉降價至55萬元/瓶，卻仍讓很多SMA患者家庭望而卻步。

“53680、48000、45800、42800、40800、37800、34020、33000。”這場長達一個半小時的拉鋸戰，經過8輪談判，報價逐次遞減。這場藥價與生命的賽跑，牽動著國內3萬余名SMA患者的家庭，這種疾病在新生兒中的發病率約為1/6000~1/10000。

最終，諾西那生鈉注射液以每單位3.3萬元的定價被納入醫保目錄。

有人把張勁妮“靈魂砍價”的視頻轉發給白留栓，她的兩個女兒都被診斷為SMA II型。聽到那句“每一個小群體都不應該被放棄”，白留栓激動到落淚。

為了給兩個女兒籌錢，白留栓一家拋下了老家河南商丘市虞城縣耕作了半輩子的蘑菇地，租住在杭州市余杭區的一間老房子里。丈夫開夜班出租車養家，而白留栓則嘗試過帶兩個女兒去杭州吳山廣場乞討、撥打媒體熱線電話、拍攝女兒成長視頻等方式籌款。籌到給女兒打第一針的錢，她來不及高興，就陷入迷茫，后續治療的錢去哪里找？“那是一種熬不出頭的感覺。”她說。

得知諾西那生鈉被納入醫保目錄的那夜，白留栓終于睡了一個好覺，醒來后，她感覺空氣都是甜的。

孤零零的一個個

夢園9個月大時，母親白留栓發覺女兒比同齡孩子瘦弱，可以爬行和走路，“但好像使不上勁兒。”為了給夢園看病，一家人去過縣醫院、市醫院、省醫院，她補充過四五個月的微量元素，打了兩個月的鼠神經生長因子，都不見效。

2009年，一家人無奈之下去了北京協和醫院，此時一歲半的夢園才被確診為SMA II型。

SMA是一種常染色體隱性遺傳病，是2歲以下嬰兒的頭號遺傳病殺手。Ⅰ型最嚴重，發病率也最高，患者一般會在出生后6個月內發病，大多壽命不超過2歲，呼吸衰竭是主要的致亡原因；II型患者在出生后7到18個月發病，患兒喪失運動能力及死亡年齡明顯推遲，但同樣會逐漸衰弱，飽受肺炎、脊柱側彎等疾病困擾。國內患者論壇“SMA之家”的統計數據顯示，目前國內被確診為Ⅰ型、II型的患者約占SMA患者總人數的89%。

12歲的陳果毅經歷了與夢園同樣曲折的就診。他三個月大的時候，奶奶用掌心托著他的腳丫子，發現他不會往下蹬腿。待到七八個月大，他坐不穩，爬行時，肚子緊貼著床，雙手使勁，拖著腿往前爬。

果毅爸爸帶他去廣州的三甲醫院檢查，兒科醫生按照腦癱的標準查不出問題，反而批評他做家長的過于小心。果毅爸爸回憶，兒子順產出生時七斤二兩，排除了生產過程缺氧。7個月大時，他開口說話，眼睛能夠追視。

陳果毅十四五個月了，每次站立需要大人把他提起來，倚靠著墻，無法自主移動下肢。果毅爸爸帶他去兒科掛號，始終無法查出病因。直到他發現兒子的腳掌外翻，去到廣州市兒童醫院的骨科，醫生建議他去看神經內科，經過膝跳反應測試和基因檢測，陳果毅被確診為SMA II型。

陳果毅鍛煉結合游戲 本文圖片均為受訪者供圖

由于大部分醫生對這類罕見病認知不足，多數SMA患者確診的過程走了很多彎路。浙江大學醫學院附屬兒童醫院神經內科主任醫師毛姍姍告訴澎湃新聞，“我現在管理一百多位SMA患者，第一次診斷就被確診的只有七八個。”她同時擔任醫院脊髓性肌萎縮癥多學科診療團隊（SMA-MDT）組長，浙江省SMA診療專家組組長。

夢園被確診后，白留栓的心里不是滋味，她想知道有什么治療方法，當時醫生告訴她：“世界上都沒有藥，孩子活不過兩歲。”白留栓不相信“這就是孩子的命運”。她陸續跑了幾家北京的大醫院，得到最好的消息是：藥還在研發，再過兩三年可能會有藥。她把電話號碼留給醫生，此后，每隔兩三年，她都跑一趟北京詢問藥的進展。

隨著夢園肌萎縮和脊椎側彎的加重，白留栓一勺一勺地喂她吃飯，幫她穿衣服、翻身、洗澡、上廁所。白留栓能想到的就是滿足女兒基本的生理需求，上學成了“想都不敢想的事兒”。

在諾西那生鈉注射液獲批在中國上市之前，我國SMA患者的治療幾乎是空白的。毛姍姍指出：“患者被確診后只能回家，針對一些并發癥再采取相應的措施。比如說患者呼吸困難，家里需要備上呼吸機、咳痰機；脊柱側彎嚴重，可能需要穿戴背心支具；無法站立，則需配備支架和電動輪椅。”

果毅爸爸考慮到兒子的情況，重新規劃了家庭的未來。果毅媽媽辭職，負責照顧孩子。而原本從事市場營銷工作的果毅爸爸，下海創業。他考慮到：“將來不管有沒有藥，兒子都是需要很多很多的錢。”

通過“SMA之家”，果毅爸爸結識了其他SMA患者家庭。該論壇的創始人馬斌是SMA Ⅲ型患者，也是國內SMA患者中最主要的信息提供者。自2002年創辦“SMA之家”，論壇上有關診斷測試、研究動態、日常護理的討論就沒有間斷過。

在起初只有幾十個人的SMA患者家屬群里，沉默占據了日常，“無藥可醫”對大多數患者家庭而言，意味著絕望。果毅爸爸是少數的活躍分子。他常常發一些兒子練習吹氣、抬頭、用手指抓東西、彎腰拾物的視頻，每當孩子取得一點點進步，他都忍不住在群里分享。有人因此誤會他是騙子，別有用心。甚至在一次言語沖突過后，他被踢出了群聊。

陳果毅在掰手指

這么近，那么遠

1891年，人類第一次對SMA的癥狀進行描述。但遺憾的是，在近百年的時光里，科學家們仍停留在研究SMA病理學機制的階段。

直到1995年，法國科學家在5號染色體上發現了一個叫做SMN1的基因，而SMN1基因突變或者缺失是造成SMA的主要原因。又過了8年，克萊納博士（Krainer）和他的學生找到了解決SMN1的基因突變或缺失的辦法。

研發罕見病藥物的埃奧尼斯制藥公司（Ionis）聯系了克萊納博士，他們開始了十余年的合作。經過大量的實驗室和動物實驗研究，2011年，治療SMA的諾西那生鈉走向了臨床試驗。但埃奧尼斯制藥是一家小型的生物技術公司，沒有足夠的資源來完成人體臨床試驗，他們需要和一個大制藥公司合作。

2012年，渤健與Ionis制藥達成戰略合作，獲得了諾西那生鈉注射液在全球的開發、生產和商業推廣權利。四年后，諾西那生鈉注射液率先在美國獲批上市，2019年4月又在中國上市，打破了國內SMA患者無藥可醫的局面。

在等待藥物的十年里，白留栓生下來小女兒夢茹，她想著：“以后能多一個人照顧夢園。”不幸的是，夢茹患了和姐姐一樣的病。

白留栓的小女兒夢茹

SMA患者隨著病情加重，參與呼吸和咳嗽的肌肉會越來越無力，一旦感冒，患肺炎和呼吸道疾病的風險將大大增加。

為了維系這個搖搖欲墜的家庭，白留栓的丈夫去廠里打工，每到一個工廠，白留栓都記下丈夫主管的聯系方式。每次孩子咳嗽發燒，她都得立馬聯系上丈夫，送孩子去醫院。丈夫每個月請假七八天，難以在廠里久做，只得轉行到杭州開夜班出租車，月收入六七千元。

白留栓一家四口

白留栓清楚記得，2019年10月，她刷短視頻得知諾西那生鈉注射液在中國上市，國內已有首批SMA患者完成首針注射的消息。“我的孩子有救了！”她念叨了好幾遍。但看到70萬這個數字，她像是被一塊巨石擊中，難受得說不出話。

根據此前渤健在中國的定價，諾西那生鈉注射液售價699700元/針，患者第一年注射六針，第二年起每年三針，需要終身用藥。患者購買首針，贈送三針；后續買一針，送一針。這意味著患者第一年需自費140萬，后續每年的花費仍超過百萬。

在回復澎湃新聞的郵件中，渤健沒有正面回答有關定價的問題。但渤健告訴澎湃新聞：“相對多發病癥，罕見病的發病率極低，病情復雜，（人類）對其認識相對有限，使得罕見疾病藥物研發所面臨的困難遠遠超過常見多發疾病。與此同時，由于罕見病患者人數少，臨床試驗開展難度較大。因此對于藥企，其在創新藥物的研發上需要數倍于尋常的勇氣和毅力。”

自2019年10月以來，毛姍姍共管理110例SMA患者，其中僅有17例患者接受過諾西那生鈉治療。接受該項治療的患者中，有兩人中途放棄了治療。據毛姍姍介紹，接受諾西那生鈉治療的患者中，有家境殷實的，也有靠社會募捐的，但基本上家里都賣掉了一套房，第二年的治療費還沒有著落。由于大部分重疾險還沒有拓展到罕見病領域，因此僅有兩個患者獲得過保險理賠。

在公益組織美兒SMA關愛中心主任邢煥萍看來，“有藥可醫”對患者家庭而言，仍是一個單選題，要么用藥，要么不治療。“用藥后，患者的運動功能會得到好的改變。Ⅰ型患者可能不會那么快離開；II型、Ⅲ型患者經過一段時間治療，可能由能坐變成能走；對成年患者來說，也能抑制病情惡化，緩解疲勞，有更多的時間學習和工作。” 而不接受治療，癥狀將進行性加重，也可能引起相關并發癥。

獲知藥價后，白留栓感覺之前十年的等待像是“白挨了”。在床上消沉了三天之后，她決定先帶女兒到浙江省兒童醫院看看。在那里，她見到了毛姍姍，得知用藥后，夢茹有六七成的幾率能獨立行走。而夢園，由于缺少大齡患兒的數據，恢復程度難以預估，但也并非毫無希望。

她開始一心為女兒們籌錢。親戚朋友三五百元地幫她眾籌，但網絡籌款的鏈接只在好友間小范圍傳播，距離70萬還很遙遠。她扯上兩個孩子上街乞討，走到哪保安趕到哪，她只好在杭州吳山廣場的五個大垃圾桶旁乞討。兩個小女孩自尊心比較強，乞討的時候，常常一整天都不說話。

白留栓還嘗試給浙江本地的媒體打電話，打不通就一直打，最早報道她的是浙江電視臺《小強熱線》欄目，幫助她籌款2萬元。后來，更多的媒體和基金會聯系她，籌款有了些眉目。

疫情期間，一家基金會的志愿者教會她使用短視頻（籌款）。她發布的熱度最高的一條視頻，流量一百五十萬。視頻里，她抱著佩戴牽引架的夢園，露出夢園因脊椎側彎而嚴重變形的背部，輕輕地拍著，幫孩子放松腰背。那條視頻幫助她籌款七萬余元，也是迄今為止最高的一筆籌款。

白留栓把這條視頻發在短視頻平臺，獲得150萬流量。

由于白留栓頻繁發布籌款鏈接，她的視頻號每隔五六天就會被封。一個賬號被封了，她就借親戚的號碼注冊新號。她執著又豁得出去，“不想放棄”是她重復最多的話。

夢園在北京做牽引手術

夢園在北京做牽引手術

翻越這座山

SMA這種罕見病對患者而言，就像一座高山橫在家門前。隨著年齡的增長，SMA患者全身肌肉萎縮，身體逐漸喪失運動功能，甚至是呼吸和吞咽功能，他們越發無力翻越山脈。

陳果毅和他的爸爸媽媽

2022年，是邢煥萍陪伴SMA家庭走過的第七個年頭。用她的話說，像美兒SMA關愛中心這樣的公益組織能做的只有“陪伴”，通過指導SMA患者家屬對患者進行綜合護理，采用一些維持生命的方式，等待用藥機會。

中心的熱線電話與負責人的手機號綁定。分機號801是美兒聯合發起人馬斌的電話、802是負責對接醫院的、803是邢煥萍、804是負責公益項目的。在患者的管理和維護方面，邢煥萍解答的疑問小到：“找哪個醫生用藥？”“感冒發燒怎么辦？”“如何預約掛號？”大到：“孩子該不該上學？”“如何對并發癥進行干預？”遇到患者問得多的或解答不了的問題，美兒也會邀請國內SMA診斷、治療、康復方面的專家進行集中解答。

2021年2月28日（國際罕見病日），毛姍姍團隊與美兒SMA關愛中心聯合發布《杭州地區SMA患者基本生存情況研究》報告。在毛姍姍寫給SMA家長朋友們的一封信中寫道：目前杭州地區正式登記注冊的患者共29位，除2位成年患者外，其余27位都為12歲以下兒童，其中6位在調查時已離世，均為最嚴重的I型，離世時平均年齡僅6.4月齡，重癥SMA患者依然面臨非常嚴峻的生存挑戰。

據邢煥萍介紹，目前在美兒SMA關愛中心登記注冊的SMA患者有兩千人，其中只有四五百人使用諾西那生鈉注射液治療。高昂的治療費用是SMA患者面臨的首要難題。

關愛中心無法為SMA患者解決用藥問題，或是尋找幾個億的資金為SMA家庭補上資金缺口。那么，如何讓SMA患者用得起藥？

國家醫保談判是一個被寄予厚望的解決方式。早在2017年2月，原國家衛計委就曾公開表示將進一步支持罕見病用藥研發工作，探索建立由醫保、財政專項、民政專項資金及社會捐助等組成的罕見病用藥籌資保障渠道，提高罕見病用藥可及性。

國家醫保談判主要針對已經在國內上市的新特藥。國家醫保局與藥企談判，讓它們以更合適的價格進入醫保支付序列。

自2018年國家醫保目錄實施動態調整機制至2021年醫保談判前，已有40多種罕見病用藥（“孤兒藥”）納入醫保。

復旦大學公共衛生學院教授，2019年國家醫保藥物經濟學測算專家組組員胡善聯告訴記者：“孤兒藥進入醫保目錄，關鍵因素是藥物能否有一個公平公正盡可能低的價格，（使醫保基金）能為更多患者服務。還要考慮這個藥是不是唯一的、不可替代的療法，這個藥是獨家的還是有多家企業可以生產的。”

胡善聯稱，醫保基金的使用不僅是經濟問題，也涉及倫理問題。“就好比100元錢是用在一個人身上，還是用在50個人身上，100個人身上。”

2019年度的醫保談判前，胡善聯提前一天得知要到北京參與談判藥物的藥物經濟學評審工作。與其一同被醫保局遴選參與評審的有近40位從事于衛生技術評估和藥物經濟學研究的專家。他們在20余天的時間內，要對150個談判藥物進行藥物經濟學評審。平均每位專家負責四五個藥品的測算，提交評審報告并提出對藥品價格的意見。

由于涉及保密原則，咨詢專家、遴選專家、測算專家、談判專家在評審期間沒有交流機會。據胡善聯介紹，藥物經濟學測算專家組測算過程，會考慮藥物的國際參考價格、藥物療效、醫保報銷后患者的負擔價格、藥物的療程、服用劑量等因素，來分析這個藥“經濟不經濟”。

根據他的觀察，2019年被納入醫保目錄的藥物，患者一年的用藥治療費用控制在50萬以下。2020年降低到30萬，而今年又低至20萬。

上海新華醫院的醫生季星此前在博客里提到，對SMA患者來說，諾西那生鈉具有非生即死的不可替代性。這也就意味著，諾西那生鈉能否降價成了與國家醫保目錄平行或相遇的關鍵。

平行或相遇

2019年12月，渤健在給《人物》雜志的回復里寫道：“我們深刻理解在沒有醫療保障政策覆蓋的情況下，應對支付挑戰對中國SMA患者群體的重要性和迫切性……渤健正在與國家和地方政府部門積極溝通，強烈呼吁將療效明確的SMA治療藥物納入醫療保障體系，提升SMA患者用藥可及性。”

諾西那生鈉注射液于2019年2月在國內獲批上市，當年度無法參與國家醫保談判。次年，因價格等因素，它仍無緣進入國家醫保藥品目錄。

2021年1月1日起，渤健主動將諾西那生鈉注射液的單瓶定價由69.97萬元降至55萬元，降幅比例超過20%。

在毛姍姍管理的17例接受諾西那生鈉治療的患者中，有10例是在今年年初降價后用上的藥。白留栓的小女兒夢茹也在名單里，受助于SMA患者援助項目及好心人的資助。

截至2021年的11月，夢茹已經完成了5針的注射，夢園也已注射4針。

白留栓保留著女兒們用過的貼著藍白標簽的注射液小玻璃瓶，一同被保留的還有毛姍姍團隊為孩子定制的獎牌，獎牌的背面寫著“Smart Marvelous Angel（聰明非凡的天使）”，首字母縮寫也是SMA。

每打一針，浙大兒院就發給孩子一枚鼓勵勇敢的獎牌

白留栓的朋友圈里依舊發布籌款鏈接，籌款數額停留在幾千元。至于孩子們后一年的治療費用，她還沒有答案。

2021年11月11日，談判代表、福建省醫保局藥械采購監管處處長張勁妮和其他談判代表一樣，進了談判間才知道所談的藥品品種為諾西那生鈉。談判開始之后，她才被允許打開信封，獲知藥品底價。

所謂“底價”是由藥物經濟學專家組和醫保基金測算專家組平行測算，在完全保密的情況下獨立給出參考價格，最終確定下來的一個固定數字。談判組對底價可以調整的空間是0，只有企業最后的報價低于這個數字才能談判成功。

經過六輪報價，談判價格由第一輪的53680元/瓶降至37800元/瓶，張勁妮語速不疾不徐，態度懇切：“我們對底價的調整空間是0……你們踩進來我們相遇，踩不進來我們就是平行線。”她形容自己眼淚都快掉下來了，“剛才說了每一個小群體不應該被放棄，這個藥進來可能是數千人的繳費……我們其實也要面臨很大的壓力的。”經過短暫的商議，渤健談判代表給出了34020元/瓶的價格，張勁妮依舊不卑不亢：“這個價格我覺得前面的努力（都白費了），我真的有點難過……給到你們的報價33000（元/瓶），希望你們能夠接受。”

這段談判視頻經央視報道后，談判代表張勁妮隨之“出圈”。她的“老上司”三明市人大常委會主任詹積富接受《北京日報》采訪時指出：“她的談判風格向來是外柔內剛。”“靈魂砍價”是圍繞價格的心理博弈，醫保專家不能透露手里的“底牌”，又要盡可能去引導企業報出符合預期的價格，需要極高的專業水平和心理素質。

2020年國家醫保談判專家組組長，上海市醫保局醫藥價格和招標采購處處長龔波曾在接受經濟觀察網采訪時舉例，“如果藥企的價格已經達到醫保局的預期價格，談判專家不能表現出開心，因為還是希望企業進一步讓利；如果企業的報價過高，表情要嚴肅一些。”談判專家的語言溝通、細微觀察、表情管理及抓住讓利切入點的能力等都將對藥企每輪報價的心態和預期產生影響。

由于醫保談判專家手里的底牌是固定的，渤健的最終報價決定了諾西那生鈉注射液與醫保目錄的相遇。關于醫保談判價格的問題，渤健在回復中稱：“由于渤健在醫保局談判之初，就按要求簽訂了相關保密協議……有關醫保藥品的定價標準及具體價格不能做出任何評價或解釋。”

“以量換價"或是藥企參與國家藥品價格談判的動力之一，即如果能夠進入醫保報銷范疇，即使自降藥價，通過銷量的增長，也將為藥企創造更高的利潤回報。

此外，其他制藥公司的同類藥物也逐步進入中國市場。2021年6月，羅氏治療SMA的口服液艾滿欣在中國上市。10月，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）公示顯示，諾華在中國遞交的OAV101注射液（Zolgensma）的臨床試驗申請已獲得受理。

合理的期望

2021年12月3日，國家醫保局發布消息：諾西那生鈉注射液正式納入醫保。

有患者家屬動情地給毛姍姍發來短信，只為了說一聲：“謝謝！”這位家屬還記得諾西那生鈉注射液70萬元/針時，毛姍姍勸他費用貴，孩子打的效果可能不及剛發病的病人有效，等這個藥進了醫保再打。他給孩子用了藥，卻也記下了這句話，幸運的是孩子也等到了這一天。

毛姍姍被SMA患者家屬們激動的情緒所感染，但她也清楚地意識到，在藥物可及性提高之后，仍將面臨很多挑戰。

她解釋說：“藥物用在每個孩子身上是不一樣的，首先醫生要根據孩子的情況，設定一個合理的目標，給患者和患者家庭一個合理的期望。”有藥可醫后，毛姍姍經常被家長問道：“我們的孩子是不是可以站起來走路了？”她會加以提醒，藥物能夠一定程度給患者帶來獲益，但疾病本身是進行性加重的，而且獲益程度一定會有個體差異。

此外，她建議諾西那生鈉注射液進入醫保后對臨床醫生進行相關培訓。“SMA是罕見病，這個疾病是多系統的問題，需要多學科團隊合作。并對療效進行系統評估，才能獲得優質的臨床數據，指導臨床。”

陳果毅在CCTV《經典詠流傳》化妝間

果毅爸爸一直很重視孩子的康復訓練，目前，他們一家人定居梅州，這是近年來廣東省空氣和水環境質量排名最高的城市。他對使用諾西那生鈉注射液還持觀望態度，他告訴記者：“果毅通過康復訓練還在進步，所以用藥不是非常迫切。但一旦出現明顯的衰退，他就會馬上用藥。”諾西那生鈉注射液進入醫保，相當于給果毅的未來多了一層保障。

陳果毅在做仰臥起坐

夢茹用藥后，雖沒有達到期待中的變化，但已經發生了一些細微的改變。在泳池里做康復，她的大腿由不能分開到能分開；坐在電動輪椅上，慢慢地她的頭可以自由的抬起，甚至可以彎腰。夢園到上海做了脊柱側彎手術，用藥到第4針時，能夠做到不依靠東西，在輪椅上獨坐半小時。而在接受治療前，她大多數時間都是側臥在床上度過。

由于疫情，白留栓帶著兩個孩子暫時回到商丘老家。每天上午，她都帶兩個女兒去洗浴中心的浴池游泳。在水溫37°C的浴池里，她用手臂托住四五十斤重的女兒，一待就是四個小時, 常常口干舌燥。下午再去位于商丘第一人民醫院的康復中心，帶孩子做推拿按摩、電療，蠟療等四個項目的康復訓練。

夢茹在商丘第一人民醫院的康復中心治療

她還在為女兒們明年的治療費用籌款，對于她的家庭而言，每年兩個孩子八九萬的治療費用依舊是一筆巨款。幾天前，夢茹告訴她：“我可以賺錢了，媽媽不用為錢發愁。”實際上，夢茹是在手機上刷一個視頻賺幾毛錢，已經攢了四塊多。

對于未來，她不敢奢望女兒們過上普通人的生活，只希望她們能夠照顧自己。而她，“會繼續為孩子爭取。”

夢園和夢茹在畫畫